2018: Нови лекови против рака, метаболичких болести и болести без родитеља

2018. је била фармаколошки иновативна година. Фармацеутске компаније су добиле одобрење ЕУ за 36 лекова са новим активним састојцима (без биосимилара). Десетогодишњи просек је знатно нижи са 32 нова лансирања. Поред тога, било је лекова у новим дозним облицима, од којих су нарочито корисна новорођенчад и мала деца. Новим портфељем лекова проширују се могућности терапије за више од 45 болести, посебно карцинома и метаболичких поремећаја, као и инфламаторних и заразних болести. Многи новоуведени лекови су класификовани као лекови-сирочи за ретке болести.

Лекови сирочи против ретких болести

Пацијенти са ретким и врло ретким болестима често имају мало могућности да добију циљани третман. У Европској унији (ЕУ) болест се сматра ретком ако погађа не више од пет од 10.000 људи. У 2018. години шанса се знатно повећала са 16 ново уведених лекова-сирочади (2017. било их је 10). По први пут у 2018. години, пацијенти са лизосомским болестима за складиштење као што су алфа-манносидоза (око 5.000 болести ЕУ) или Сли синдром (мање од 100 пацијената широм света) имали су прилику за ефикасно лечење.

„За многе пацијенте нови лекови значе боље могућности лечења; за неке чак и прва циљана терапија “, са срећом резимира Биргит Фисцхер, генерални директор Удружења фармацеутских компанија заснованих на истраживању (вфа).

Нови лекови против рака

Прошле године је одобрено дванаест нових лекова против рака. Фисцхер објашњава: „Скоро половина људи у Немачкој развиће један или други облик рака током свог живота. Уз интензивно залагање, фармацеутске компаније су успеле да развију даље нове терапије за њих. За шансе оболелих важно је да постоји неколико различитих лекова против сваке врсте карцинома. То значи да се могу доћи и до ћелија карцинома које су постале отпорне “.

ЦАР Т ћелијска терапија

Пацијенти са одређеним врстама леукемије и лимфома посебно ће имати користи од нових лекова против рака. Лекови познати под називом ЦАР-Т-ћелијска терапија састоје се од генетски модификованих сопствених Т-ћелија пацијента, које се враћају у болесни организам. Модификоване имуне ћелије су способније да открију и униште малигне ћелије. Чак и ако озбиљни нежељени ефекти краткорочно замагљују успех терапије, терапеутски агенси су убедљиви у дугорочном резултату са контролом тумора која траје месецима, па и годинама.

Нови лекови за метаболичке поремећаје

У 2018. години одобрено је десет лекова против метаболичких болести. Поред популарног класичног дијабетеса типа ИИ и познатих метаболичких поремећаја као што је цистична фиброза, ту спадају ретке амилоидозе попут транстиретин амилоидозе и одређене липодистрофије.

Нови лекови за инфламаторне и заразне болести

У портфељу терапије за инфламаторне болести у 2018. години била су четири нова лека. Пацијенти са Црохновом болешћу, псоријазом, еозинофилном астмом и примарно прогресивном мултиплом склерозом (ППМС) имају користи од овога. До прошле године није било одобрене основне терапије за ППМС.

Нова вакцина против херпес зостер била је убедљива против заразних болести: мртва вакцина под помоћном јединицом Схингрик из компаније ГлакоСмитхКлине. Од децембра 2018. године, Стална комисија за вакцинацију (СТИКО) Института Роберт Коцх (РКИ) у Берлину препоручује ову вакцину свим здравим људима од 60. године. Имуносупресивни људи и пацијенти са другим озбиљним основним болестима треба да примају зостер вакцинацију од 50. године. Одобрени су и лекови против ХИВ-а, Цлостридиум диффициле и цитомегаловирус.

Још нових лекова

Поред већ поменутих болести, у 2018. години су:

  • два нова лека за лечење хемофилије А.
  • нови лек за лечење хипофосфатемије болести костију
  • нови лек који се користи за лечење аутоимуне тромбоцитопеније, тромбоцитопеничне пурпуре
  • нови лек за лечење менталне болести шизофреније
  • нови лек за профилаксу мигрене.

Облици дозирања проширени

Поред новоодобрених лекова, фармацеутске компаније радиле су на оптимизованим дозним облицима. Конкретно, постигнут је напредак у галеничним формулацијама за малу децу и новорођенчад. На пример, супститутивни терапеутици у облику гранула и суспензија за лечење новорођеног дијабетеса или надбубрежне инсуфицијенције доступни су од прошле године.