Ново представљање Обизур-а

Сусоктоког алфа је рекомбинантни аналог свињског ФВИИИ. Делује на исти начин као и људски фактор ВИИИ, али га антитела лакше препознају због минималне структурне промене. Свињски фактор замењује деактивирани фактор и зауставља крварење уласком у комплекс са активираним фактором ИКС. Као резултат, конверзија неактивног фактора Кс у активирани фактор Кс је убрзана. Активирани фактор Кс претвара протромбин (фактор ИИ) у тромбин (фактор ИИа). Под утицајем тромбина, фибриноген (фактор И) се цепа и претвара у фибрин. Овај протеин тада делује као лепак у плазматском згрушавању крви и заустављање крварења.

Дозирање Обизур-а

Обизур је доступан у облику прашка и растварача са 500 У сузоктоког алфа по бочици, који се мешају за интравенску ињекцију. Једна јединица (У) активности фактора ВИИИ одговара количини фактора ВИИИ у једном милилитру нормалне плазме људске крви. Лек се примењује само стационарно и само ако стање крварења надгледа лекар. Доза, учесталост убризгавања и трајање употребе прилагођавају се индивидуално стању пацијента и степену крварења. Произвођач препоручује убризгавање реконституисаног раствора интравенозно брзином од 1 до 2 мл у минути. Препоручена почетна доза је 200 У по килограму телесне тежине (70 кг телесне тежине = 28 бочица).

Студије и позадинско знање

Обизурово одобрење заснива се на проспективној, нерандомизираној, отвореној студији фазе ИИ / ИИИ на 28 одраслих мултинационалних учесника. Сви су стекли хемофилију А од аутоантитела на фактор ВИИИ и имали су животно опасна крварења која су захтевала хоспитализацију. За све почетне епизоде ​​крварења, догађај се поправио 24 сата након прве дозе.

Сматрало се да је Обизур имао позитиван одговор ако се крварење може зауставити или смањити и ако је активност фактора ВИИИ била изнад унапред дефинисане вредности (20% или више 24 сата након прве ињекције). После 8 сати позитивна реакција је постигнута код 95 процената пацијената, а након 16 сати код 100 процената.

Поред тога, утврђен је коначни укупни успех лечења. Сам је дефинисао да се Обизур може прекинути или смањити доза или учесталост употребе. То је постигнуто код 24 од 28 испитаника (86 процената). Од њих је 17 испитаника добило Обизур као терапијско средство прве линије. Од тога је 16 пацијената (94 процента) имало користи од лечења. Пре прве примене Обизур-а, 11 пацијената је већ било лечено антихеморагичним агенсима као што су рФВИИа, активирани концентрат протромбинског комплекса или транексамска киселина. У овој групи је успешно лечено 8 испитаника (73 процента).

Хемофилија А.

Стечена хемофилија А ретки је поремећај крварења код којег су пацијенти склони спонтаном, понекад и по живот опасном крварењу. Узрок су антитела која су усмерена против сопственог фактора коагулације ВИИИ у телу и нарушавају његову функцију. Антитела су аутоантитела - за разлику од алоантитела, која се јављају, на пример, код тешке хемофилије А као имунолошка реакција на супституциону терапију концентратима фактора ВИИИ.