Онколошка генска терапија имуних ћелија непосредно пре одобрења

Инфузија генетски модификованих имуних ћелија ускоро може да револуционише лечење карцинома. Детаљан резиме претходно објављених резултата студије недавно је објављен у ЕМБО Молецулар Медицине (2017; ДОИ: 10.15252 / еммм.201607485). Пацијенти са одређеним врстама Б-ћелијске леукемије и малигним лимфомима требало би да имају користи од нове циљане имунолошке стимулације. Међутим, не безначајан профил нежељених ефеката, посебно у случају великог оптерећења тумора, не треба занемарити. Понекад имунолошки систем тела искочи из шина као резултат цитокинске олује и пацијенти умиру од масовно инвазивне терапије. Ипак, наде лекара и пацијената су велике, а поверење велико. Многи пацијенти који нису били подвргнути терапији већ виде генску терапију као последње сидро у борби за опстанак.

Поразите рак ЦАР-Т ћелијама

Нова усвојена имунотерапија циљано користи способност сопствених имунолошких ћелија. Прво се Т ћелије издвајају из крви пацијента. Њима се потом генетски манипулише, репродукује и реинфундира у лабораторији. Модификоване Т ћелије на својој површинској мембрани формирају химерни рецептор антигена (ЦАР), који користе за специфично препознавање антигена. Ако ЦАР-Т ћелије сада пронађу малигне ћелије, оне их нападају, множе и уништавају. Генетски модификоване Т ћелије могу да нападну око 1.000 туморских ћелија. Инвазија циљног молекула ЦД19 била је приметна у експерименталним студијама. Из тог разлога, генска терапија може бити посебно ефикасна код малигних болести Б-ћелија позитивних на ЦД19.

Емили Вхитехеад као узор за експерименталну генску имунотерапију

Емили Вхитехеад је име познато многим истраживачима, научницима и онколозима. Сада дванаестогодишња девојчица важи за пионирку и узор у експерименталној генској имунотерапији. Прошло је пет година откако је добила инфузиону терапију генетски модификованим Т ћелијама за болест која угрожава живот акутна лимфобластна леукемија (АЛЛ). Неко време су се лекари плашили за њен млади живот, јер су нежељени ефекти скоро убили малу. Емили је недељама била у коми са високом температуром. Међутим, на свој седми рођендан, девојчица се пробудила - и од тада се сматра да нема рак.

Гласови стручњака

За многе медицинске професионалце, нова генска терапија имуних ћелија представља револуцију у борби против рака. „Сада нова зона лечења леукемије вероватно излази.“ Клаус Цицхутек, председник Института Паул Ехрлицх (ПЕИ) у Лангену. А Цицхутек наставља: ​​„Трошкови су веома високи. Али таква терапија може бити довољна за много година. “За научника др. Јессица Хартманн из ПЕИ су „ЦАР-Т ћелије [...] наде“ за лечење ћелија карцинома које циркулишу у крви. Проф др Степхан А. Групп, шеф програма имунотерапије рака у Дечјој болници у Филаделфији, био је одушевљен резултатима истраживања: „Било је потпуно одјекујуће“.

Тренутно је у клиничким испитивањима више од 20 различитих производа ЦАР-Т ћелија.Стога се може претпоставити да ова терапијска опција вероватно неће бити ограничена само на слободно циркулишуће ћелије тумора. Ћелије солидних тумора и даље је тешко освојити - „такви чврсти тумори су попут Форт Кнока“, каже Групп. Али научници интензивно истражују како би пронашли терапеутски начин да се то уради на нивоу генетски модификованих имуних ћелија. Вероватно комбинација инхибитора контролних тачака и ЦАР Т ћелија може бити ефикасна метода.

Захтеви за одобрење су у току

Фармацеутска компанија Новартис тренутно чека одобрење САД-а за ЦД-специфичне ЦАР-Т ћелије које је развила за лечење акутне лимфобластне леукемије (АЛЛ). Поред тога, америчка ФДА добила је и даље пријаве, на пример за генетски инжењерске Т ћелије са индикацијом агресивних не-Ходгкинових лимфома и мултиплих мијелома. Пацијенти са раком могу се надати и у Европи. На пример, три производа ЦАР-Т ћелије тренутно пролазе убрзани ПРИМЕ процес. Одобрење терапије ЦАР Т ћелијама од стране Европске агенције за лекове ЕМА могло би се замислити у 2017. години. У почетку ће лечење бити ограничено на малу групу пацијената са врло узнапредовалом болешћу. Међутим, истраживачи претпостављају да би ранија употреба повећала стопу успеха.

!-- GDPR -->