Лансирање Доптелета за тромбоцитопенију

Шта је Доптелет и за шта се користи?

Доптелет (Аватромбопаг) је агонист рецептора тромбопоетина ниске молекуларне тежине (ТПО) који имитира биолошке ефекте сопственог цитокина ТПО у телу. Лек је индициран за лечење:

  • тешка тромбоцитопенија код одраслих пацијената са хроничним обољењем јетре којима је предвиђена инвазивна операција.
  • примарне хроничне имунске тромбоцитопеније (ИТП) код одраслих пацијената који не реагују на друге терапије (нпр. кортикостероиди, имуноглобулини).

Како се користи Доптелет?

Доптелет је намењен за оралну употребу. Таблете треба узимати током оброка.

дозирање

Препорука за дозирање Доптелета заснива се на броју тромбоцита пацијента.

Пацијентима са хроничним обољењем јетре пре инвазивне хирургије препоручују се следеће дозе:

  • Ако је број тромбоцита <40 к 109 / л, препоручује се 60 мг једном дневно током 5 дана
  • Ако је број тромбоцита ≥40 до <50 к109 / л, препоручује се 40 мг једном дневно током 5 дана

Унос треба започети 10 до 13 дана пре планираног поступка. Пацијент треба да се подвргне процедури 5 до 8 дана након последње дозе аватромбопага.

Код пацијената са хроничном имунолошком тромбоцитопенијом, препоручује се употреба Доптелета у најнижој дози која може постићи и одржавати број тромбоцита ≥ 50 к 109 / л, што је неопходно за смањење ризика од крварења. Препоручена почетна доза је 20 мг једном дневно током оброка.

Прилагођавање дозе код пацијената са примарном хроничном имунолошком тромбоцитопенијом је сложено и може се наћи у информацијама за здравствене раднике.

Како Доптелет делује?

Активни састојак Аватромбопаг је агонист рецептора тромбопоетина (ТПО-РА) који имитира биолошке ефекте сопственог цитокин тромбопоетина у телу. Као резултат, активни састојак стимулише пролиферацију и диференцијацију мегакариоцита из ћелија претеча коштане сржи, што затим доводи до повећаног стварања тромбоцита. Аватромбопаг се везује за трансмембрански домен ТПО рецептора, тако да се не такмичи са сопственим цитокином ТПО у телу за место везивања рецептора и на тај начин омогућава адитивни ефекат на стварање тромбоцита.

Контраиндикације

Доптелет се не сме користити ако сте преосетљиви на аватромбопаг или било који други поменути састојак.

Последице

Веома често се може јавити умор када се користи Доптелет. Комплетна листа се може наћи у специјалистичким информацијама.

Интеракције

При употреби Доптелета морају се поштовати следеће интеракције:

  • Инхибитори ЦИП3А4 / 5 и ЦИП2Ц9: истовремена употреба повећава изложеност аватромбопагу.
  • Индуктори ЦИП3А4 / 5 и ЦИП2Ц9: истовремена употреба смањује изложеност аватромбопагу и може довести до смањеног ефекта на број тромбоцита.

Студијска ситуација

Ефикасност и безбедност Аватромбопага за лечење одраслих пацијената са хроничним обољењем јетре и тешком тромбоцитопенијом који су оперисани процењена је у две идентично дизајниране, мултицентричне, рандомизиране, двоструко слепе, плацебо контролисане студије ИИИ фазе: АДАПТ-1 (НЦТ01972529) и АДАПТ-2 (НЦТ03078075).

Студије су показале значајну предност (п <0,001) у стопи одговора у поређењу са плацебо групом с обзиром на крајњу тачку „Проценат учесника студије који нису захтевали трансфузију тромбоцита нити мере спасавања због крварења“:

  • За пацијенте са нижом основном вредношћу тромбоцита (<40 к 109 / Л), стопа одговора на аватромбопаг у студијама износила је 66% (АДАПТ-1) и 69% (АДАПТ-2) у краку верума у ​​поређењу са стопом одговора од само 23% и 35% у групи са ниским нивоом плацеба.
  • За пацијенте са вишим основним бројем тромбоцита (≥ 40 до <50 к 109 / Л), стопа одговора у обе студије била је 88% у активној руци насупрот 38% и 33% у плацебо групи.

Ефикасност аватромбопага у лечењу одраслих пацијената са хроничном имунолошком тромбоцитопенијом процењена је у мултицентричној, рандомизованој, двоструко слепој, плацебо контролисаној фази ИИИ студије. Пацијенти су претходно примили једну или више терапија имунолошке тромбоцитопеније и имали су просечан број тромбоцита <30к109 / Л у два мерења пре почетка терапије. За примарну крајњу тачку „Кумулативни број недеља у којима је број тромбоцита био ≥ 50к109 / Л током 6-месечног периода лечења и није примењена спасилачка терапија“, постојала је значајна предност за аватромбопаг у односу на плацебо групу (п> 0,0001 ). Трајање одговора је у просеку износило 12,0, а медијана 12,4 недеље у групи са верумом у поређењу са просеком од 0,1 недеље и средња вредност 0 недеља у групи која је примала плацебо.