ЕБМТ 2021: Нова оцена ЦММЛ-а за одлуку о ХСЦТ-у

Пожељна би била раслојавање пацијената са хроничном мијеломоноцитном леукемијом (ЦММЛ) ради алогене трансплантације хематопоетских матичних ћелија (ХСЦТ). Међутим, још увек није добро утврђено који пацијенти са ЦММЛ могу имати највише користи од ХСЦТ-а.Ницо Гагелманн из Интердисциплинарне клинике и поликлинике за трансплантацију матичних ћелија Универзитетске болнице Хамбург Еппендорф и колеге испитивали су да ли профил мутације може пружити било какве трагове [1].

Испитана је велика кохорта ЦММЛ пацијената

Анализе које је тренутно представио Ницо Гагелманн засноване су на подацима 240 пацијената са ЦММЛ који су примили алогени ХСЦТ у седам центара у Немачкој, као и центрима у Сингапуру, Паризу и Нијмегену и за које су биле доступне клиничке и молекуларне генетске информације. Медијан праћења био је 5,5 година. Пре ХСЦТ, секвенцирање следеће генерације (НГС) коришћено је за анализу 19 већ познатих гена повезаних са ЦММЛ за све пацијенте. Примарна крајња тачка је било целокупно преживљавање (ОС), секундарна крајња тачка био је не-релапсни морталитет (НРМ).

АСКСЛ1 и НРАС погоршавају прогнозу

91% пацијената имало је најмање једну ЦММЛ релевантну мутацију. Медијан броја мутација по пацијенту био је 3 (0-8 мутација). Најчешће мутације биле су СРСФ2, ТЕТ2 и АСКСЛ1 (по 34% пацијената), затим РУНКС1 код 20% и НРАС код 19% пацијената. Откривање мутације АСКСЛ1 повезано је са 1,45 пута, НРАС мутација са 1,67 пута погоршаним ОС-ом. Ризик се повећао адитивно: ако су биле присутне обе мутације, ОС је био најгори.

Оцена прогнозе са три параметра

У мултиваријантној анализи, присуство мутираног генотипа АСКСЛ1 и / или НРАС, фракција експлозије у коштаној сржи> 2% и коморбидитет били су фактори који су независно повезани са лошијим преживљавањем након ХСЦТ-а. Односи ризика [ХР] за лоше преживљавање износили су 1,63 уз присуство једне или обе мутације, 1,70 са уделом експлозије> 2% и 1,16 са растућим индексом коморбидитета ХСЦТ по додатној тачки. Прогностички резултат трансплантације ЦММЛ изведен из овог резултата додељује 4 поена за АСКСЛ1 и / или НРАС мутације, 4 поена за експлозије коштане сржи> 2% и 1 поен за свако повећање поена у индексу коморбидитета ХСЦТ. То значи да резултат може досећи 0 до 20 поена.

Резултат трансплантације ЦММЛ је предиктиван

Нови резултат прогнозе био је предвидив и за ОС и за НРМ (сваки п <0,001). Ницо Гагелманн је пријавио следеће петогодишње преживљавање и стопе НРМ, у зависности од постигнуте вредности поена:

  • 0-1 поена: ОС 81%, НРМ 5%
  • 2-4 поена: ОС 49%, НРМ 22%
  • 5-7 бодова: ОС 43%, НРМ 31%
  • 8-10 бодова: ОС 31%; НРМ 46%
  • > 10 бодова: ОС 19%; НРМ 51%

Валидација је резултирала индексом подударности од 0,68 - то је више од претходно коришћених резултата, као што су ЦПСС или ЦПССмол, нагласио је Ницо Гагелманн и објаснио да је тачност оцене прогнозе добра.

Оцена прогнозе ЦММЛ је слободно доступна

Интегришући клиничке и генетске факторе, ЦММЛ резултат трансплантације може помоћи у бољој процени прогнозе пацијената са ЦММЛ који испуњавају услове за ХСЦТ, сматра Ницо Гагелманн. Ово би могло подржати саветовање пацијента у будућности и донети одлуке о терапији боље прилагођене појединачном пацијенту. Резултат је доступан и доступан на Интернету [2].

!-- GDPR -->