Ретке болести: Речник

АМНОГ

АМНОГ се залаже за Закон о реорганизацији лекова. Издан је 2011. године. Према АМНОГ-у, произвођачи лекова морају да покажу у ономе што је познато као рана процена користи кроз опсежне студије да нови активни састојак заправо доноси додатне користи, односно ефикаснији је или се боље подноси од лекова који су већ одобрени. У том смислу, АМНОГ се не користи за лекове против ретких болести (лекови без родитеља). Уз одобрење као лек сироче, додатна корист се већ сматра доказаном. Присталице овог прописа виде ово као неопходност за омогућавање терапије лековима за ретке болести. Критичари се жале да испуштање доказане додатне користи олакшава произвођачима лекова неправилно одобравање лекова који можда нису довољно ефикасни.

Лекови сирочад

Орпхан Другс означава лекове против ретких болести. Израз потиче из енглеског језика и значи нешто попут „лекови за сирочад“. Оно што се подразумева је да су лекови сирочи лекови којима фармација до пре неколико година није обраћала пажњу. Једна од посебних карактеристика лекова-сирочади је та што подлежу поједностављеном поступку одобрења.

Критеријуми за ретке болести

Учесталост ретких болести веома варира. У Европској унији је појава од највише 5 случајева на 10.000 становника одлучујући критеријум за класификацију као ретка болест. У Сједињеним Државама то се назива ретком болешћу када је погођено мање од 200.000 људи.

Учесталост ретких болести

Тренутно је у Немачкој познато око 8.000 ретких болести са укупно 4 милиона случајева. То резултира у просеку 500 мушкараца, жена или деце са ретком болешћу по индикацији.

Ретке болести и болести без родитеља

Ретке болести и болести сироче су енглески називи за ретке болести. Ретко значи ретко, сироче означава сирочад. Орпхан Дисеасес стога значи „сирочад међу болестима“. Ова ознака треба да учини јасним да се ове болести јављају као изузетни и ретки случајеви и да пацијенти захтевају посебну негу.

Статус сирочета

Са статусом лека сироче, лек против ретких болести добија ексклузивно европско право на маркетинг. Остали произвођачи не смеју да стављају активни састојак одобрен као лек сироче у ЕУ током периода од 10 година.

!-- GDPR -->